Nach Japan, den USA und China wurde am 1. Oktober 2023 nun auch hierzulande das erste topische Sirolimus-Gel zur Behandlung fazialer Angiofibrome durch die europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen.
Mit dem Präparat, das unter dem Namen Hyftor® 2 mg/g Gel durch das Pharmaunternehmen Plusultrapharma vertrieben wird, steht jetzt ein klinisch geprüftes, wirksames und verträgliches Produkt zur Behandlung der TSC-typischen Hautveränderungen zur Verfügung. Es löst die bis vor kurzem noch gelebte Praxis ab, mit einer in der Apotheke angemischten Salben-Formulierung individuell zu heilen. Das Präparat ist stabil, haltbar (gekühlt 15 Monate, nach erstmaligem Öffnen gekühlt 1 Monat) und kann ab einem Alter von sechs Jahren verschrieben werden, ist nicht fettig und trocknet schnell auf der Haut.
Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in einer Placebo-kontrollierten Phase 3-Studie untersucht. Statistisch signifikante Unterschiede gegenüber Placebo wurden nach 12 Wochen nachgewiesen und in einer 52-wöchigen Verlängerungsstudie bestätigt. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Hyftor® gehören trockene Haut, Reizungen an der Applikationsstelle, Juckreiz, Akne, akneähnlicher Hautausschlag, Augenrötung und Hautreizungen.
Wir danken an dieser Stelle auch unserem Vorstandsmitglied Univ.-Prof. Markus Knuf, der die Begutachtung für den Gemeinsamen Bundesausschuss durchgeführt hat.